โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง (ALS) เป็นความผิดปกติของเซลล์ประสาทสั่งการ (motor neuron) ที่มักจะถึงชีวิตในท้ายที่สุดด้วยระบบหายใจล้มเหลว การช่วยหายใจแบบไม่ใส่ท่อ (NIV) อาจช่วยยืดอายุผู้ป่วยได้ แต่เครื่องช่วยหายใจและค่ารักษาพยาบาลเป็นปัจจัยสำคัญของการรักษาโรค ALS ทั้งในสหรัฐฯ และที่อื่น ๆ ทั่วโลก การชะลอการลุกลามของโรคจึงช่วยลดภาระในการรักษาได้
          ด้วยเหตุนี้ ยารักษา ALS ตัวล่าสุดที่ FDA อนุมัติตั้งแต่การทดลองทางคลินิกเฟส 2(CENTAUR) สิ้นสุดลงจึงสร้างความหวังให้ทั้งผู้ป่วยและแพทย์ผู้รักษาว่าจะช่วยแบ่งเบาภาระหนักอึ้งนี้ลงได้
           Relyvrio (sodium phenylbutyrate/taurursodiol: PB/TURSO) คือยาตัวที่ว่านี้ อย่างไรก็ตาม Relyvrio ไม่ใช่ยารักษา ALS ให้หาย แต่ช่วยชะลอการลุกลามของโรคที่เกี่ยวกับระบบประสาทลง ซึ่งโรคนี้ไปทำเซลล์ประสาทในสมองและไขสันหลัง ทำให้กล้ามเนื้ออ่อนแรง อัมพาต และถึงชีวิตในท้ายที่สุด
          Relyvrio เป็น fixed-dose ของยาสามัญ 2 ตัว คือ taurursodiol และ sodium phenylbutyrate (fixed-dose sodium phenylbutyrate/taurursodiol: PB/TURSO) ชนิดผงชงดื่มกับน้ำ โดสเฉพาะของ PB/TURSO ถูกออกแบบมาให้ลดการตายของเซลล์ประสาทด้วยการบรรเทาความผิดปกติของเซลล์ endoplasmic reticulum และ mitochondrial ได้
          การทดลองทางคลินิกเฟส 2 (CENTAUR) เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ PB/TURSO เป็นการทดลองแบบ randomised, double-blind, placebo-controlled ที่มีผู้ร่วมการทดลอง 137 คน เวลา 6 เดือน กับคนไข้ที่ใช้ PB/TURSO (89 คน) และใช้ยาหลอก (48 คน) และพบว่าความเสี่ยงหลักในกลุ่มที่ใช้ PB/TURSO โดยรวมลดลงอย่างเห็นได้ชัดเมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก ความเสี่ยงเหล่านั้น ได้แก่ การเสียชีวิต การเจาะคอเพื่อช่วยหายใจ การใช้เครื่องช่วยหายใจถาวร (permanent assisted ventilation: PAV) และการส่งตัวรักษาที่โรงพยาบาลครั้งแรก (first hospitalization) ซึ่งผู้ป่วยในกลุ่มใช้ PB/TURSO มีชีวิตยืดออกไปอีก 4.8 เดือน โดยไม่มีความเสี่ยงหลักข้างต้น
          ผลข้างเคียงที่พบมากสุด คือ ท้องเสีย ปวดท้อง คลื่นไส้ และติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน ขณะที่ปฏิกิริยาไม่พึงประสงค์เกี่ยวกับระบบทางเดินอาหารนั้นพบตลอดการทดลอง แต่เกิดขึ้นถี่กว่าในช่วง 3 สัปดาห์แรกของการรักษา
          คณะวิจัยสรุปการทดลอง CENTAUR ว่า การใช้ PB/TURSO ตั้งแต่แรกรักษาช่วยยืดเวลารอดชีวิตโดยไม่ต้องเจาะคอหรือใช้ PAV ทั้งยังลดความเสี่ยงต้องรักษาตัวในโรงพยาบาล ซึ่งหมายถึงการลดภาระเรื่องค่ารักษาพยาบาลของผู้ป่วย ALS สรุปได้ว่า PB/TURSO ช่วยลดการลุกลามของโรค และการทดลองเฟส 3 PHOENIX ที่เริ่มเปิดรับสมัครผู้ร่วมการทดลองไปแล้วนั้นจะประเมินผลของ PB/TURSO ด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยต่อไป โดยเฟส 3 จะใช้เวลาในการทดลองใช้ยานาน 48 สัปดาห์ ครอบคลุมผู้ป่วย ALS ที่มีความหลากหลายมากขึ้น เพื่อยืนยันประโยชน์ของยา คาดว่าจะได้ข้อมูลปลายปี 2023 หรือต้นปี 2024 ซึ่ง Amylyx บริษัทผู้ผลิตสัญญาว่าหากการทดลองครั้งนี้ไม่ประสบความสำเร็จจะยินดีถอน Relyvrio ออกจากตลาด

ข้อมูล
https://bit.ly/3rpDWC9
https://bit.ly/3SFA5gj
https://jnnp.bmj.com/content/93/8/871