แปรผลทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมกับประชากรเป้าหมาย

JAMA Netw Open 2021 Apr 1

ผู้ป่วยที่ได้รับการสรรหาเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกด้านหัวใจและหลอดเลือดในศูนย์เดี่ยวมีความแตกต่างจากผู้ป่วยที่ไม่ได้เข้าร่วมการทดลองในระบบสุขภาพแบบเดียวกัน
    ยังคงเป็นเรื่องที่มีการถกเถียงกันอย่างต่อเนื่องในประเด็นที่ว่าควรใช้ข้อมูลจากการศึกษาเชิงสังเกตการณ์เพื่อสนับสนุนการพัฒนาข้อแนะนำทางคลินิกหรือไม่  ปัญหาที่สำคัญประการหนึ่ง คือ ความสามารถในการแปรผลของการทดลองทางคลินิกสู่ประชากรเป้าหมาย เนื่องจากอาจมีช่องว่างเกิดขึ้นในประชากรที่เข้าร่วมการทดลองทางคลินิก
    นักวิจัยได้ใช้แหล่งข้อมูล 3 แหล่ง (รวมทั้งข้อมูลสุขภาพทางอิเล็กทรอนิกส์) เพื่อเปรียบเทียบคุณลักษณะเฉพาะทางคลินิกของผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกที่ศูนย์การแพทย์ศึกษาแห่งหนึ่งกับคุณลักษณะของผู้ป่วยอื่นที่เป็นไปตามเกณฑ์ในการเข้าร่วมการทดลอง แต่ไม่ได้รับการสรรหา (ให้เข้าร่วมการทดลอง)  โดยรวบรวมข้อมูลจากการทดลอง 202 รายการ (N=1,645 คน) ครอบคลุมการแพทย์เฉพาะด้านหลายสาขา
    มีการทดลองด้านหัวใจและหลอดเลือด 27 การทดลอง รวมผู้เข้าร่วมการทดลอง 319 คน ประชากรที่เข้าร่วมการทดลองด้านหัวใจและหลอดเลือดมีแนวโน้มเป็นเพศชายและผิวขาว และมีโรคร่วม (เช่น โรคทางเดินหายใจ โรคตับ และการทำหน้าที่ของไตบกพร่อง) น้อยกว่าผู้ป่วยกลุ่มเปรียบเทียบ   ผู้เข้าร่วมการทดลองมีโอกาสน้อยกว่าที่จะได้รับการรักษาด้วยยาต้านโรคซึมเศร้า (antidepressants) ยากันชัก (antiepileptics), ยารักษามะเร็ง (antineoplastics), ยากดภูมิคุ้มกัน (immunosuppressants), ยาระงับปวดกลุ่มโอปิออยด์  (opioids) และยาต้านอาการทางจิต (psycholeptic medications)
    การศึกษาแบบศูนย์เดียวนี้เป็นตัวอย่างที่แสดงว่าการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมนั้นมีการเลือกสรร (ผู้เข้าร่วมการศึกษา) ที่จำเพาะมาก  มีความเป็นไปได้ที่การรักษาในผู้ป่วยซึ่งไม่ได้เข้าร่วมการทดลองจะปฏิบัติในลักษณะแตกต่างออกไปโดยเฉพาะอย่างยิ่งในผู้ป่วยที่มีโรคร่วมอยู่หลายโรค ความหมายความสำคัญในเรื่องนี้ คือ จำเป็นต้องมีการศึกษาในแบบอื่น ๆ เพื่อทดสอบวิธีการรักษาในผู้ป่วยที่อาจมีลักษณะแตกต่างนอกเหนือจากผู้เข้าร่วมการทดลองปฏิบัติทางคลินิก  เพื่อเติมเต็มการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุมให้ครบถ้วนสมบูรณ์