​องค์การเภสัชกรรม ร่วมมือกับ มหาวิทยาลัยมหิดล จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย และสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข ดำเนินงานวิจัยทางคลินิก เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพันธุศาสตร์ ของยาขับเหล็ก Deferasirox ดีเฟอร์ราซิร็อก ให้เหมาะสมกับผู้ป่วยชาวไทย รวมทั้งเกิดการพัฒนาองค์ความรู้ใหม่ๆ และผลทางคลินิกของยา Deferasirox ให้แก่วงการแพทย์ เพื่อเป็นประโยชน์ในการวางแผนการรักษา และติดตามผลการรักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย เพื่อให้ผู้ป่วยมีคุณภาพชีวิตที่ดี

นพ.วิฑูรย์ ด่านวิบูลย์ ผู้อำนวยการองค์การเภสัชกรรม ลงนามบันทึกข้อตกลงความร่วมมือทางวิชาการ เรื่องการดำเนินงานโครงการวิจัยทางคลินิก เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพันธุศาสตร์ของยา Deferasirox กับ มหาวิทยาลัยมหิดล โดย ศ.นพ.บรรจง มไหสวริยะ อธิการบดีมหาวิทยาลัยมหิดล จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย โดย ศ.ดร.บัณฑิต เอื้ออาภรณ์ อธิการบดีจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย และสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข โดย ผศ.ดร.จรวยพร ศรีศศลักษณ์ รองผู้อำนวยการสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข เพื่อศึกษาประสิทธิผล ความปลอดภัย และคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียที่มีภาวะเหล็กเกินที่ได้รับยา Deferasirox GPO ขององค์การเภสัชกรรม และศึกษาปัจจัยทางพันธุกรรมและปัจจัยทางคลินิกที่มีความสัมพันธ์กับการตอบสนองต่อยา Deferasirox GPO และ/หรือระดับยาในพลาสมา รวมถึงศึกษาเภสัชจลนศาสตร์ของยา Deferasirox GPO และพัฒนาแบบจำลองทางเภสัชจลนศาสตร์เชิงสรีรวิทยา สำหรับ ทำนายระดับยาในเลือดของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาเลือดที่มีปัจจัยทางพันธุกรรมและปัจจัยทางคลินิกที่แตกต่างกัน

​ผู้อำนวยการองค์การเภสัชกรรม กล่าวว่า โรคธาลัสซีเมียเป็นปัญหาสำคัญทางสาธารณสุขของประเทศไทย โดยคนไทยป่วยเป็นโรคนี้มากถึง 15% องค์การฯได้ตระหนักถึงความสำคัญในการส่งเสริมให้คนไทยสามารถเข้าถึงยารักษาโรคธาลัสซีเมียที่มีประสิทธิภาพ จึงได้มีการวิจัยและพัฒนายาขับเหล็ก Deferiprone หรือ GPO-L-ONE ขึ้น และได้รับการขึ้นทะเบียนมาตั้งแต่ปี 2551 อย่างไรก็ตามยาดังกล่าวมีข้อจำกัดในการรับประทาน โดยต้องรับประทานวันละ 3-4 ครั้ง ดังนั้นเพื่อเป็นการเพิ่มทางเลือกให้กับแพทย์และผู้ป่วยในการใช้ยามากขึ้นจึงได้วิจัยและพัฒนายาขับเหล็ก Deferasirox GPO ซึ่งสามารถรับประทานเพียงวันละครั้งเท่านั้น และล่าสุดองค์การฯได้วิจัยและพัฒนาจนสามารถสังเคราะห์วัตถุดิบทางยา Deferiprone และ Deferasirox ได้เอง ซึ่งเป็นไปตามนโยบายขับเคลื่อนการพัฒนาประเทศไทยด้วยโมเดลเศรษฐกิจ BCG นับเป็นการเพิ่มขีดความสามารถและความมั่นคงด้านยารักษาโรคธาลัสซีเมียของประเทศไทยอย่างยั่งยืน
​“เมื่อผลการศึกษางานวิจัยทางคลินิก เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพันธุศาสตร์ของยา Deferasirox สำเร็จแล้วจะเป็นประโยชน์อย่างยิ่งในการปรับขนาดยา การใช้ยาขับเหล็ก Deferasirox ให้เหมาะสมกับผู้ป่วยชาวไทย รวมทั้งยังมุ่งหวังให้เกิดการพัฒนาองค์ความรู้ใหม่ๆทางด้านเภสัชจลนศาสตร์ เภสัชพันธุศาสตร์ และผลทางคลินิกของยา Deferasirox ให้แก่วงการแพทย์ เพื่อเป็นประโยชน์ในการวางแผนการรักษา และติดตามผลการรักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย เพื่อให้ผู้ป่วยมีคุณภาพชีวิตที่ดี” ผู้อำนวยการองค์การเภสัชกรรม กล่าว

​ศ.นพ.บรรจง มไหสวริยะ อธิการบดีมหาวิทยาลัยมหิดล กล่าวว่า โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคโลหิตจางทางพันธุกรรมที่สำคัญที่สุดในภูมิภาคเอเชีย โดยเฉพาะอย่างยิ่งในประเทศไทย จากงานวิจัยของทีมวิจัยศูนย์ธาลัสซีเมีย คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล พบว่า ประชากรชาวไทยมากกว่าครึ่งมีพันธุกรรมแฝงของโรคดังกล่าว จึงประมาณการว่ามีคนไทยไม่น้อยกว่า 700,000 คนที่ป่วยด้วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียหนึ่งในปัญหาภาวะแทรกซ้อนสำคัญ ซึ่งเป็นสาเหตุการตายอันดับหนึ่งของผู้ป่วย โรคดังกล่าว คือ ภาวะธาตุเหล็กเกิน ธาตุเหล็กที่สะสมอยู่ในร่างกายผู้ป่วยจะเหนี่ยวนำให้เกิดความผิดปกติของอวัยวะ ภายในต่างๆตามมา เช่น ภาวะพร่องฮอร์โมน ภาวะเหล็กสะสมในตับและหัวใจ ส่งผลให้ เกิดภาวะตับแข็ง ตับวายและหัวใจล้มเหลวในที่สุด จึงเป็นเรื่องที่น่ายินดีที่องค์การฯ ประสบความสำเร็จในการพัฒนายาขับเหล็กชนิดใหม่ Deferasirox ซึ่งเป็นยาขับเหล็กที่ได้รับการศึกษาวิจัยอย่างกว้างขวางในต่างประเทศว่ามีประสิทธิภาพดีในการลดปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายผู้ป่วย ที่มีภาวะเหล็กเกิน ทั้งจากโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียและโรคทางโลหิตวิทยาอื่นๆ
​ความร่วมมือในครั้งนี้ มหาวิทยาลัยมหิดลโดยคณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล เป็นผู้ดำเนินการโครงการศึกษาวิจัยทางคลินิก เพื่อวิเคราะห์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาขับเหล็กดังกล่าว โดยได้รับความ ร่วมมือเป็นอย่างดีจากคณะผู้วิจัยร่วม คณะเภสัชศาสตร์จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย นอกจากนี้โครงการดังกล่าวยังจะได้มีการศึกษาวิจัยในเชิงลึกถึงข้อมูลจีโนมของ ผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย เพื่อนำข้อมูลดังกล่าวมาวิเคราะห์ถึงโอกาสในการตอบสนองต่อยาและโอกาสในการเกิดการแพ้ยา เพื่อประโยชน์ในการสร้างฐานข้อมูล เภสัชพันธุศาสตร์ของยาขับเหล็กเป็นครั้งแรกในประเทศไทย โครงการดังกล่าวจึงเป็นส่วนหนึ่งของโครงการจีโนมิกส์ไทยแลนด์ ที่ได้รับการสนับสนุนจากสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข องค์ความรู้ทางจีโนมิกส์ การแพทย์ที่ได้จากโครงการดังกล่าว เป็นประโยชน์ไม่เฉพาะแต่ผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเท่านั้น แต่จะเกิดประโยชน์ให้กับประเทศไทยในฐานะของการสร้างฐานข้อมูลทางพันธุกรรมของโรคทางโลหิตวิทยาอีกด้วย

ด้าน ศ.ดร.บัณฑิต เอื้ออาภรณ์ อธิการบดีจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย กล่าวว่า ความร่วมมือในครั้งนี้            เป็นอีกครั้งหนึ่งที่แสดงให้เห็นถึงบทบาทของจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย โดยคณะเภสัชศาสตร์ที่มีองค์ความรู้ ความเชี่ยวชาญและมีความโดดเด่นทางด้านการวิจัยและพัฒนา ทางด้านเภสัชศาสตร์ โดยเฉพาะในด้านเภสัชพันธุศาสตร์และเภสัชจลนศาสตร์ ในการร่วมเป็นหนึ่งในคณะทำงานผู้เชี่ยวชาญการดำเนินโครงการวิจัยทางคลินิก เพื่อ พัฒนาการวางแผนการรักษาด้วยยา Deferasirox ให้เหมาะสมกับผู้ป่วยแต่ละราย เพื่อช่วยเพิ่มประสิทธิภาพและช่วยผลักดันการใช้งบประมาณด้านสาธารณสุขอย่างคุ้มค่า ต่อไป นอกจากนี้ยังจะเป็นแรงบันดาลใจให้กับคณาจารย์ในจุฬาฯ ในการสร้างเครือข่ายความร่วมมือกับหน่วยงานต่าง ๆ ในการสร้างสรรค์ผลงานวิจัย และนวัตกรรมทางยาและให้ประสบผลสำเร็จยิ่งขึ้นต่อไป เพื่อร่วมสร้างเสริมชุมชน สังคม และประเทศชาติ ความร่วมมือต่างๆของทั้ง 4 หน่วยงาน จะช่วยให้ทุกหน่วยงานสามารถนำผลลัพธ์ที่ได้ไปใช้ให้เกิดประโยชน์ต่อการพัฒนาองค์กรและการพัฒนาประเทศ โดยเฉพาะในมิติทางด้านการพัฒนายาที่ได้คุณภาพ และมาตรฐาน เพื่อเป็นตัวอย่างของต้นแบบการพัฒนาอย่างยั่งยืนต่อไป