ยาตัวใหม่รักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน

นักวิจัยในแคนาดาค้นพบตัวยาชนิดใหม่ ที่มีคุณสมบัติซ่อมแซมและฟื้นฟูกล้ามเนื้อที่สูญเสียไปของโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน โดยกระบวนการวิจัยยังอยู่ในระหว่างการทดลองในห้องปฏิบัติการ


นาง Natasha Chang ผู้ช่วยศาสตราจารย์ในภาควิชาชีวเคมีของมหาวิทยาลัย McGill เมืองมอนทรีออล ประเทศแคนาดา เผยแพร่ผลงานวิจัยเกี่ยวกับสารประกอบที่มีชื่อเรียกว่า K884 และศักยภาพในการฟื้นฟูกล้ามเนื้อ โดยทีมวิจัยของเธอนำสเต็มเซลล์ของกล้ามเนื้อที่ได้รับผลกระทบจากจากโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน หรือ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ของมนุษย์และหนูทดลองมาส่องกล้องจุลทรรศน์ เพื่อดูว่าพวกมันตอบสนองต่อยา K884 อย่างไร


พวกเขาสังเกตเห็นว่า K884 สกัดกั้นเอนไซม์ที่สร้างความเสียหายต่อเซลล์กล้ามเนื้อ ทำให้เซลล์ต้นกำเนิดของกล้ามเนื้อพัฒนาเป็นเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อที่ใช้งานได้ K884 จึงช่วยเพิ่มศักยภาพในการซ่อมแซมเซลล์ต้นกำเนิดของกล้ามเนื้อ ชะลอความเสียหายของกล้ามเนื้อได้ แต่ยังไม่สามารถแก้ปัญหาที่ต้นตอได้ ความพิเศษของ K884 คือมีความแม่นยำในการกำหนดเป้าหมายเซลล์ที่ได้รับผลกระทบจาก DMD โดยไม่ส่งผลกระทบต่อสเต็มเซลล์ที่แข็งแรงของกล้ามเนื้อ แตกต่างจากการบำบัดด้วยยีน ซึ่งมุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์บางลักษณะที่ทำให้เกิดโรค DMD จึงไม่เหมาะสำหรับผู้ป่วย DMD ทุกราย นาง Chang กล่าวว่า K884 จึงอาจจะเป็นทางเลือกใหม่ในการรักษาโรค DMD สำหรับทุกคนได้ในอนาคต
ทั้งนี้ บริษัท Kanyr Pharma ซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ กำลังพัฒนา K884 เพื่อรักษาโรคมะเร็งและโรคอื่นๆ ที่เกี่ยวกับระบบเมตาบอลิซึม แต่ยังไม่ได้รับการอนุมัติให้นำไปใช้กับโรคเฉพาะทางใดๆ งานวิจัยนี้จึงเป็นการทดสอบยา K884 เป็นครั้งแรกในเซลล์ที่มีเชื้อ DMD

  


แหล่งข้อมูล https://www.mcgill.ca/newsroom/channels/news/new-drug-shows-promise-against-duchenne-muscular-dystrophy-362113