หลังจากส่งข้อมูลจากการวิจัยทางคลิกนิก ULTIMATE I & II Phase 3 ให้ FDA ก็อนุมัติยา Briumvi (ublituximab-xiiy) คาดพร้อมวางตลาดไตรมาสแรกปีนี้
Briumvi เป็นยารักษาอาการกำเริบใหม่ของโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (Relapsing Forms of Multiple Sclerosis: RMS) นับเป็นเป็นยา anti-CD20 monoclonal antibody ตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการรับรองให้ใช้กับผู้ป่วย RMS ไม่ว่าจะเป็นผู้ป่วยที่มีอาการแรกเริ่ม (clinically isolated syndrome) เป็น ๆ หาย ๆ (relapsing-remitting) หรืออาการเริ่มพัฒนาอย่างต่อเนื่อง (secondary progressive)
ULTIMATE I & II เป็นการวิจัยทางคลินิกแบบ randomized, double-blind, double-dummy, parallel group, active comparator-controlled 2 งาน ที่ทดลองกับผู้ป่วย RMS 1,094 คน ใน 10 ประเทศ ระยะเวลา 96 สัปดาห์ โดยต้องเป็นผู้ป่วยที่มีอาการของโรคกำเริบอย่างน้อย 1 ครั้ง ในปีก่อนหน้า กำเริบ 2 ครั้ง ใน 2 ปีก่อนหน้า และมี T1 gadolinium (Gd)-enhancing lesion ในปีก่อนหน้า และผู้ป่วยต้องมีคะแนน Expanded Disability Status Scale (EDSS) ที่ 0-5.5 (มาตรวัดว่าผู้ป่วย MS ได้รับผลกระทบจาก MS มากน้อยแค่ไหน)
การทดลองสุ่มในอัตรา 1:1 ในวันแรกให้ Briumvi 150 mg ทางหลอดเลือดดำ (IV) กับผู้ป่วยในเวลา 4 ชั่วโมง ในวัน 15 สัปดาห์ 24, 48 และ 72 ให้ขนาด 450 mg ในเวลา 1 ชั่วโมง และ 450 mg ใน 1 ชั่วโมง ควบคู่ไปกับให้ยาหลอกชนิดรับประทานทุกวัน ส่วนอีกการทดลองให้ยาเทริฟลูโนไมด์ (Teriflunomide) ขนาด 14 mg วันละ 1 เม็ด ทุกวัน ควบคู่ไปกับให้ยาหลอกทาง IV ในความถี่แบบเดียวกับ Briumvi แล้วดู Primary end point ที่อัตรากำเริบของอาการในเวลา 1 ปี และ Secondary end points ดูที่จำนวนของเนื้อเยื่อที่ได้รับความเสียหายจากการใช้ Gadolinium กับ MRI (Gadolinium-enhancing lesions) ในสัปดาห์ที่ 96 และดูว่า disability แย่ลงมากเพียงใด
ผลปรากฏว่าผู้ป่วย RMS ที่ร่วมการทดลองมีอัตราการกำเริบของอาการต่ำลงเมื่อใช้ Briumvi และกระทบต่อสมองลดลง (brain lesions on MRI) เมื่อเทียบกับการใช้ยา Teriflunomide ในระยะเวลา 96 สัปดาห์ ของการทดลอง แต่ไม่ส่งผลอย่างมีนัยสำคัญต่อความเสี่ยงด้าน worsening of disability
ส่วนผลข้างเคียงจากการให้ Briumvi ทาง IV นั้นคือ Infusion reactions ซึ่งมีอาการเหมือนกับไข้หวัดใหญ่ กล่าวคือ มีไข้ หนาวสั่น ปวดศีรษะ นอกจากนี้ ยังรวมถึงภาวะหัวใจเต้นเร็ว เวียนศีรษะ ระคายคอ เกิดผื่นแดง และ อาการแพ้รุนแรง ปฏิกิริยาภูมิแพ้แบบฉับพลัน (Anaphylactic reaction) ซึ่งในการทดลอง ULTIMATE I & II นั้นพบว่าผู้ป่วยมีอาการของ Infusion reactions 48% โดยมีคนที่แสดงอาการเร็วสุดภายใน 24 ชั่วโมง หลังจากได้รับยา IV ครั้งแรก และ 0.6% ของผู้ป่วยที่รับการรักษาด้วย Briumvi แสดงอาการข้างเคียงที่รุนแรงถึงขั้นที่บางรายต้องได้รับการรักษาอาการจากผลข้างเคียงของยาในโรงพยาบาล
ทั้งนี้ MS เป็นโรคที่เกิดจากเซลล์เม็ดเลือดขาวบางชนิดในระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายทำงานผิดปกติ ก่อให้เกิดการอักเสบและทำลายเนื้อเยื่อปลอกหุ้มประสาท (myelin sheath) ในระบบประสาทส่วนกลาง ซึ่งหากเกิดการอักเสบและทำลายปลอกหุ้มประสาทบ่อยครั้ง จะส่งผลให้เกิดแผลเป็นสะสมขึ้นหลายบริเวณในระบบประสาท ผู้ป่วยจะมีอาการผิดปกติในรูปแบบต่าง ๆ ขึ้นกับตำแหน่งที่มีการทำลายปลอกประสาท และอาจนำไปสู่ภาวะทุพพลภาพทางระบบประสาทในระยะยาวได้ เป็นโรคที่รักษาไม่หายขาด แต่การวินิจฉัยอย่างรวดเร็วและถูกต้องจะช่วยให้การรักษาเป็นไปอย่างเหมาะสมตั้งแต่ระยะแรก ผู้ป่วยมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น และลดโอกาสเกิดภาวะทุพพลภาพในระยะยาวได้
ข้อมูล:
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2201904
https://www.bumrungrad.com/th/conditions/multiple-sclerosis
