นับเป็นครั้งแรกสำหรับผู้ที่มีอาการแพ้ (allergic reactions) ซึ่งรวมถึงผู้ที่มีการแพ้ชนิดรุนแรง (severe allergic reactions) หรือภาวะ anaphylaxis จะได้มีทางเลือกใหม่ในการรักษา เมื่อหน่วยงานด้านอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาให้การรับรองยา epinephrine ชนิดพ่นจมูก (epinephrine nasal spray) ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยา epinephrine ตัวแรกในรูป needle-free form
เมื่อวันที่ 9 สิงหาคม 2567 สำนักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (Food and Drug Administration หรือ FDA) ให้การรับรอง neffy (epinephrine nasal spray) 2 mg ของ ARS Pharmaceuticals สำหรับใช้เป็น emergency treatment ในการรักษา allergic reactions (Type I) รวมถึงผู้ที่มีการแพ้ชนิดรุนแรง หรือภาวะ anaphylaxis ทั้งในผู้ใหญ่และเด็กที่มีน้ำหนักตัวอย่างน้อย 30 กิโลกรัม หรือราวๆ 66 ปอนด์ โดย neffy นับเป็นผลิตภัณฑ์ยา epinephrine ในรูปยาพ่นจมูก หรือ needle-free form ตัวแรกและตัวเดียวเท่านั้นในปัจจุบันที่ได้รับการรับรองจาก FDA
แพทย์หญิง Kelly Stone รองผู้อำนวยการแผนก Pulmonology, Allergy and Critical Care ในศูนย์ประเมินและวิจัยยา (Center for Drug Evaluation and Research) ของ FDA กล่าวว่า การให้การรับรองของ FDA ในวันนี้ ช่วยให้ผลิตภัณฑ์ยา epinephrine ตัวแรกสำหรับการรักษาภาวะ anaphylaxis ที่ไม่ต้องบริหารยาด้วยการฉีด โดย anaphylaxis เป็นภาวะฉุกเฉินทางการแพทย์ที่มีอันตรายถึงขั้นทำให้เสียชีวิตได้ อย่างไรก็ตาม บางคนที่มีภาวะ anaphylaxis โดยเฉพาะในเด็ก อาจได้รับการรักษาที่ล่าช้าไม่ทันท่วงที หรืออาจจะหลีกเลี่ยงการรักษาไปเลยเนื่องจากกลัวการฉีดยา การมี epinephrine nasal spray ออกมาใช้ ถือเป็น treatment option สำคัญที่น่าจะช่วยลดอุปสรรคของการรักษาที่รวดเร็วอย่างทันท่วงทีสำหรับผู้ที่มีอาการแพ้ชนิดรุนแรง หรือภาวะ anaphylaxis ได้
ศาสตราจารย์นายแพทย์ Thomas Casale หัวหน้าศูนย์ Clinical and Translational Research ในแผนก Allergy and Immunology ของคณะแพทยศาสตร์ มหาวิทยาลัย University of South Florida ในเมือง Tampa มลรัฐ Florida ของสหรัฐอเมริกา กล่าวว่า แต่ไหนแต่ไรมาแล้วผู้ป่วยที่มีการแพ้ชนิดรุนแรง ซึ่งรวมถึงผู้ที่มีภาวะ anaphylaxis มี treatment option เพียงอย่างเดียวคือ epinephrine ในรูปยาฉีด ซึ่งมักเจ็บเมื่อต้องใช้และทำให้ผู้ป่วยมีความกังวลหรือกลัวเข็ม ส่งผลให้ผู้ป่วยบางคนไม่กล้าใช้ ชะลอการใช้หรือหลีกเลี่ยงการใช้ไปเลย ทั้งๆ ที่ epinephrine เป็น life-saving treatment สำหรับรักษาการแพ้ชนิดรุนแรง หรือภาวะ anaphylaxis ดังนั้น การที่ FDA ให้การรับรอง neffy (epinephrine nasal spray) จึงเท่ากับว่าในที่สุดแล้วผู้ป่วยที่มีการแพ้ชนิดรุนแรง หรือภาวะ anaphylaxis ก็มียา epinephrine ในรูป needle-free ที่มีระบบนำส่งตัวยาได้ง่ายและรวดเร็ว ลดระยะเวลาในการบริหารยา รวมถึงอุปกรณ์นำส่งตัวยายังสะดวกในการพกพาอีกด้วย ซึ่งจะช่วยให้ผู้ป่วยมี clinical outcomes ที่ดีขึ้น ขณะเดียวกันก็ยังช่วยให้ผู้ป่วยและผู้ดูแลมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น
การแพ้ชนิดรุนแรง หรือภาวะ anaphylaxis เป็นปฏิกิริยาของร่างกายที่เกิดขึ้นเฉียบพลันและรุนแรงเมื่อร่างกายได้รับสารก่อภูมิแพ้บางอย่างมากระตุ้น เช่น ยา อาหาร แมลงกัดต่อย หรือสารก่อภูมิแพ้อื่นๆ โดย epinephrine ถือเป็น life-saving treatment เพียงอย่างเดียวเท่านั้นสำหรับรักษาการแพ้ชนิดรุนแรง หรือภาวะ anaphylaxis อย่างไรก็ตาม epinephrine products ที่มีใช้กันอยู่ล้วนอยู่ในรูปของยาฉีด
Neffy (epinephrine nasal spray) ได้รับการรับรองจาก FDA ด้วยข้อมูลสนับสนุนจาก 4 studies ในผู้ใหญ่ที่มีสุขภาพดีจำนวน 175 คน ที่ไม่ได้เกิดการแพ้ชนิดรุนแรง หรือภาวะ anaphylaxis ซึ่งการศึกษาเหล่านี้มีการประเมินประสิทธิภาพของ epinephrine nasal spray ด้วยการวัดระดับความเข้มข้นของตัวยา epinephrine ในเลือดจากการใช้ epinephrine nasal spray เปรียบเทียบกับ epinephrine injection products ที่ได้รับการรับรองจาก FDA อยู่ก่อนแล้ว โดยผลของการศึกษาเหล่านี้แสดงให้เห็นว่ามีระดับความเข้มข้นของตัวยา epinephrine ในเลือดทัดเทียมกันระหว่างการใช้ epinephrine nasal spray และ epinephrine injection products ขณะเดียวกันยังพบว่า epinephrine nasal spray สามารถเพิ่มความดันโลหิตและอัตราเต้นของหัวใจได้ดีพอๆ กับ epinephrine injection products โดยความดันโลหิตและอัตราเต้นของหัวใจเป็น critical effects ของ epinephrine ในการรักษาอาการแพ้ชนิดรุนแรง หรือภาวะ anaphylaxis ส่วนใน 1 การศึกษาที่ทำในเด็กที่มีน้ำหนักตัวมากกว่า 30 กิโลกรัม พบว่าการใช้ epinephrine nasal spray มีระดับความเข้มข้นของตัวยา epinephrine ในเลือดใกล้เคียงกับการใช้ epinephrine nasal spray ในผู้ใหญ่
ในส่วน pharmacokinetic profiles ของ neffy (epinephrine nasal spray) ผลการศึกษาของ David Fleischer และคณะที่รายงานไว้ใน Journal of Allergy and Clinical Immunology ฉบับเดือนกุมภาพันธ์ 2567 ซึ่งเป็นการศึกษาทางคลินิกแบบ randomized, single-dose, Phase 1 pharmacokinetic study ใน pediatric allergy patients จำนวน 42 คน (น้ำหนักตัว 15-30 kg จำนวน 21 คน ได้รับ epinephrine nasal spray ขนาด 1 mg และน้ำหนักตัวตั้งแต่ 30 kg ขึ้นไป จำนวน 21 คน ได้รับ epinephrine nasal spray ขนาด 2 mg) พบว่า epinephrine nasal spray 1 mg มี mean peak plasma concentration (Cmax) อยู่ที่ 651 pg/mL และมี median time to reach Cmax (Tmax) อยู่ที่ 20.0 นาที ขณะที่ epinephrine nasal spray ขนาด 2 mg มี mean peak plasma concentration (Cmax) อยู่ที่ 690 pg/mL และมี median time to reach Cmax (Tmax) อยู่ที่ 29.5 นาที ขณะเดียวกันพบว่า pharmacokinetic profiles ของ epinephrine nasal spray มีความสัมพันธ์แบบสอดผสานกันไปด้วยดีกับ pharmacodynamic responses ทั้งในเรื่อง blood pressure และ heart rate นอกจากนี้ ยังพบว่า pharmacokinetic และ pharmacodynamic findings ของ epinephrine nasal spray ในเด็กมีความใกล้เคียงกับในผู้ใหญ่และจากการใช้ epinephrine injection products
ข้อมูลทางคลินิกที่สำคัญอีก 1 การศึกษาของ Neffy (epinephrine nasal spray) ก็คือ ผลการศึกษาของนายแพทย์ Motohiro Ebisawa (Clinical Research Center for Allergy and Rheumatology, NHO Sagamihara National Hospital, Kanagawa, Japan) และคณะ ที่ได้รับการนำเสนอในรูปบทคัดย่อในงานประชุมประจำปี ค.ศ.2024 ของ American Academy of Allergy, Asthma and Immunology (AAAAI) ซึ่งจัดขึ้นในกรุง Washington D.C. ของสหรัฐอเมริการะหว่างวันที่ 23-26 กุมภาพันธ์ 2567 โดยเป็นการศึกษาแบบ Phase 3, single-period, single-dose open-label study เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Neffy (epinephrine nasal spray) ในเด็กอายุ 6-17 ปี ที่มีอาการแพ้ชนิดรุนแรงจากการเหนี่ยวนำของ oral food challenge หรือ OFC (ตั้งแต่ grade 2 ขึ้นไป ตามเกณฑ์ severity classification of organ symptoms induced by anaphylaxis ใน anaphylaxis guidelines ของ Japanese Society of Allergology)
ในทันทีที่มี allergic symptoms เกิดขึ้นจาก OFC เด็กจำนวน 6 คน ที่มีน้ำหนักตัวระหว่าง 15-30 กิโลกรัม ได้รับ single-dose ของ Neffy (epinephrine nasal spray) ขนาด 1 mg ขณะที่เด็กอีก 9 คน ที่มีน้ำหนักตัวตั้งแต่ 30 กิโลกรัมขึ้นไป ได้รับ single-dose ของ Neffy (epinephrine nasal spray) ขนาด 2 mg โดยหาก allergic symptoms ไม่ดีขึ้นหรือแย่ลง จะได้รับยา epinephrine ฉีดเข้ากล้ามเนื้อ (intramuscular injection หรือ IM) สำหรับ allergic symptoms ที่เกิดจากการเหนี่ยวนำของ OFC ในการศึกษานี้ ส่วนใหญ่เป็น respiratory และ gastrointestinal symptoms ผลการศึกษาพบว่าเด็กทั้งหมดที่มี allergic symptoms จากการเหนี่ยวนำของ OFC มีการตอบสนองต่อการรักษาด้วย Neffy (epinephrine nasal spray) เป็นอย่างดี โดยไม่มีเด็กรายใดที่จำเป็นต้องได้รับ second dose of epinephrine (IM) ภายใน 15 นาทีแรกหลังได้รับ single-dose ของ Neffy (epinephrine nasal spray) ขนาด 1 หรือ 2 mg ตามน้ำหนักตัว และมี median time to resolution of allergic symptoms อยู่ที่ 16 นาที (มีตั้งแต่ 1 นาที ไปจนถึง 90 นาที)
สำหรับข้อมูลด้านความปลอดภัยของ Neffy (epinephrine nasal spray) พบว่ามีอุบัติการณ์ไม่พึงประสงค์ (adverse events หรือ AEs) เกิดขึ้นกับเด็ก 7 คน แต่ AEs ทั้งหมดมีระดับความรุนแรงแค่เพียงเล็กน้อยถึงปานกลางเท่านั้น และที่สำคัญก็คือ AEs ทั้งหมดหายไปได้เองภายในเวลาอันรวดเร็ว โดยมีเด็กเพียง 1 คนเท่านั้น ที่มี biphasic reaction เกิดขึ้นประมาณ 2 ชั่วโมง 45 นาที หลังจากมี initial symptom resolution และจำเป็นต้องได้รับ second dose of epinephrine
แหล่งที่มาของข้อมูล : www.fda.gov, https://ir.ars-pharma.com, https://allergyasthmanetwork.org, https://medicalxpress.com, www.healio.com, www.medpagetoday.com, www.biospace.com, J Allergy Clin Immunol. 2024;153(2) (suppl):AB12. doi:10.1016/j.jaci.2023.11.059
