หลังจากเริ่มใช้ยาที่ได้รับความเห็นชอบอย่างเป็นทางการให้รักษาโรคมะเร็งในเลือด เด็กหนุ่มผู้ป่วยโรคเบาหวานชนิดที่ 1 สามารถหยุดใช้อินซูลินได้
          ผู้ป่วยไม่ต้องใช้อินซูลินตั้งแต่สิงหาคม 2018 มานานกว่า 2 ปีแล้วโดย Dr. Lisa Forbes แพทย์ผู้ให้การรักษาและผู้ร่วมเขียนจดหมายอธิบายกรณีของเขาในวารสาร New England Journal of Medicine ได้หยุดฉีดยารักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1
          แต่ Dr.Forbes ผู้ช่วยศาสตราจารย์สาขากุมารเวชศาสตร์ ภูมิแพ้และวิทยารูมาติก ที่ Baylor College of Medicine ในฮิวตัน สหรัฐอเมริกา กล่าวว่า โรคเบาหวานของผู้ป่วยฟื้นตัวดีขึ้น เธอหวังว่าอาการที่ดีขึ้นจะคงอยู่ต่อไปตราบใดที่เขายังใช้ยารับประทานที่เรียกว่า ruxolitinib (Jakafi) ซึ่งอยู่ในกลุ่มยา JAK inhibitor
          เวลานี้ยังไม่ทราบยานี้จะสามารถช่วยผู้ป่วยโรคเบาหวานชนิดที่ 1 รายอื่นๆ ได้หรือไม่ ผู้ป่วยรายนี้มีการกลายพันธุ์ชนิดที่ใช้ยา ruxolitinib ได้ผล Dr.Forbes บอกว่ายังไม่ชัดเจนว่าผู้ป่วยโรคเบาหวานชนิดที่ 1 รายอื่นๆ จะมีการกลายพันธุ์เช่นนี้หรือไม่
          เชื่อว่าโรคเบาหวานชนิดที่ 1 เป็นโรคภูมิคุ้มกันทำลายตนเองชนิดหนึ่ง แม้จะยังไม่รู้สาเหตุที่แน่นอนก็ตาม โรคนี้เกิดขึ้นเมื่อระบบภูมิคุ้มกันโจมตีเบต้าเซลล์ในตับอ่อนซึ่งทำหน้าที่ผลิตอินซูลินโดยเข้าใจผิด อินซูลินเป็นฮอร์โมนที่กระตุ้นให้มีการใช้น้ำตาลจากอาหารในเซลล์ของร่างกายเป็นพลังงาน
          ผู้ป่วยโรคเบาหวานชนิดที่ 1 จะผลิตอินซูลินน้อยมากหรือไม่ได้ผลิตเลยและต้องรับการฉีดอินซูลินทุกวัน (หรือใช้การปั๊มอินซูลิน) เพื่อให้มีชีวิตรอด ไม่มียาใดที่ได้รับความเห็นชอบสำหรับการรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ให้หายได้
          ผู้ป่วยของ Dr.Forbes อายุ 15 ปีติดเชื้อยีสต์เรื้อรัง (ที่ผิวหนัง เล็บ ปาก และคอ) โรคท้องร่วงเรื้อรัง แผลในช่องปากและลำไส้ใหญ่ส่วนปลาย ไซนัสอักเสบที่กลับมาเป็นซ้ำและปอดติดเชื้อกับภูมิคุ้มกันทำลายตนเองอีกหนึ่งอาการ คือ hypogammaglobulinemia (อิมมูโนโกลบุลินต่ำกว่าปกติ)
          เนื่องจากเขามีหลากหลายอาการ คณะแพทย์จึงสั่งให้จัดลำดับซีโนมทั้งหมดเพื่อดูว่าจะสามารถหาต้นเหตุที่เป็นรากฐานสำคัญได้หรือไม่ แพทย์ได้พบการกลายพันธุ์ชนิดหนึ่งและคิดว่ายา ruxolitinib อาจจะช่วยได้ เขาเริ่มใช้ยาเมื่อตอน 9 เดือนหลังจากได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคเบาหวานชนิดที่ 1
          “ยาให้ผลที่ไม่น่าเชื่อต่อโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ของเขา” Dr.Forbes กล่าวและว่า “ 1 ปีหลังจากเริ่มใช้ยา ruxolitinib เราให้เขาหยุดรับอินซูลิน และเขาไม่ต้องใช้อินซูลินตั้งแต่นั้น”
          Dr.Forbes บอกว่า กรณีผู้ป่วยรายนี้ให้ข้อมูลที่อาจมีความสำคัญเกี่ยวกับเส้นทางที่จะนำไปสู่โรคเบาหวานชนิดที่ 1 แต่จำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มขึ้น
          เนื่องจากยา ruxolitinib ออกฤทธิ์ต่อระบบภูมิคุ้มกัน ผู้ป่วยจึงมีความเสี่ยงสูงต่อการติดเชื้อได้ และจะต้องตรวจเซลล์เม็ดเลือดขาว การทำหน้าที่ของตับ และการทำหน้าที่ของไตทุก 2-3 เดือน Dr.Forbes กล่าว
          เธอไม่ใช่คนเดียวที่ตื่นเต้นกับศักยภาพของ JAK inhibitor ในโรคเบาหวานชนิดที่ 1
          มูลนิธิ JDRF (ก่อนหน้านี้คือ Juvenile Diabetes Research Foundation) ได้ให้ทุนสนับสนุนการวิจัยกลุ่มยา JAK inhibitor มาหลายปี และในไม่ช้านี้จะเริ่มการทดลองทางคลินิกในประเทศออสเตรเลียสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ว่าโรคเบาหวานชนิดที่ 1Frank Martin ผู้อำนวยการฝ่ายวิจัยที่ JDRF กล่าว
          “เราหวังว่า JAK inhibitor จะให้ผลดีอย่างแท้จริงกับโรคเบาหวานชนิดที่ 1” Martin กล่าว เขาบอกว่าเคยมีการใช้ยากลุ่มนี้ในการรักษาอาการภูมิคุ้มกันทำลายตนเองชนิดอื่นๆ ด้วยเช่นกัน
          ในโรคเบาหวานชนิดที่ 1 “ยากลุ่มนี้จะลดการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกัน ลดความแข็งแกร่งของเซลล์ภูมิคุ้มกัน และช่วยให้เบต้าเซลล์อยู่รอด” Martin กล่าว
          แม้การทดลองที่ออสเตรเลียจะเน้นที่ผู้ป่วยซึ่งได้รับการวินิจฉัยใหม่ แต่ Martin สงสัยว่าในผู้ป่วยที่เป็นโรคเบาหวานชนิดที่ 1 มานานจะได้ประโยชน์จาก JAKinhibitor หรือไม่
          “ผู้ป่วยอาจจำเป็นต้องใช้อินซูลิน แต่ในปริมาณที่น้อยลง ขึ้นอยู่กับเบต้าเซลล์ของผู้ป่วย