องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) อนุมัติ “Zycubo” ยาฉีดตัวแรกสำหรับเด็กที่ป่วยด้วยโรคเมนเคส (Menkes disease) โรคพันธุกรรมหายากและรุนแรง ช่วยยืดอายุและเพิ่มโอกาสรอดชีวิตอย่างมีนัยสำคัญ โดยเฉพาะเมื่อเริ่มรักษาตั้งแต่ช่วงแรกหลังคลอด

เมื่อวันที่ 12 มกราคม 2026 องค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยา Zycubo (copper histidinate) ซึ่งเป็นยาฉีดทดแทนทองแดง สำหรับใช้รักษาเด็กที่ป่วยด้วยโรคเมนเคส นับเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการรับรองอย่างเป็นทางการสำหรับโรคพันธุกรรมหายากชนิดนี้

พญ.คริสติน เหงียน รองผู้อำนวยการสำนักงานโรคหายากของศูนย์ประเมินและวิจัยยา FDA ระบุว่า การอนุมัติครั้งนี้เปิดโอกาสให้เด็กที่ป่วยด้วยโรคซึ่งมีความรุนแรงและดำเนินโรคอย่างรวดเร็ว ได้เข้าถึงทางเลือกการรักษาที่ผ่านการรับรอง และมีโอกาสมีอายุยืนยาวขึ้น พร้อมย้ำว่า FDA จะยังคงสนับสนุนการพัฒนายาสำหรับผู้ป่วยโรคหายากอย่างต่อเนื่อง

โรคเมนเคสเป็นโรคระบบประสาทเสื่อมที่เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรม ส่งผลให้ร่างกายไม่สามารถดูดซึมทองแดงได้ตามปกติ ผู้ป่วยมักมีอาการชัก น้ำหนักไม่เพิ่ม การเจริญเติบโตช้า พัฒนาการล่าช้า และความบกพร่องทางสติปัญญา รวมถึงความผิดปกติของหลอดเลือด กระดูก กล้ามเนื้อ และระบบประสาท เด็กที่เป็นโรคเมนเคสชนิดคลาสสิก ซึ่งคิดเป็นร้อยละ 90 ของผู้ป่วยทั้งหมด มักเริ่มแสดงอาการตั้งแต่วัยทารกและมีอายุไม่เกิน 3 ปี โดยโรคนี้พบได้ประมาณ 1 ใน 100,000–250,000 การเกิด และพบบ่อยในเพศชาย

Zycubo เป็นยาทดแทนทองแดงในรูปแบบฉีดใต้ผิวหนัง ซึ่งสามารถนำทองแดงเข้าสู่ร่างกายโดยไม่ต้องผ่านกระบวนการดูดซึมในลำไส้ที่มีความบกพร่องจากพันธุกรรม ช่วยให้ร่างกายสามารถใช้แร่ธาตุสำคัญนี้ได้อย่างมีประสิทธิภาพ

ผลข้างเคียงที่พบได้บ่อย ได้แก่ การติดเชื้อ ปัญหาระบบทางเดินหายใจ อาการชัก อาเจียน ไข้ ภาวะโลหิตจาง และปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด เนื่องจากทองแดงอาจสะสมในร่างกาย ผู้ป่วยจำเป็นต้องได้รับการติดตามอาการอย่างใกล้ชิด

การยื่นขออนุมัติยานี้ได้รับสถานะ Priority Review, Fast Track, Breakthrough Therapy และ Orphan Drug Designation โดย Zycubo ได้รับการพัฒนาและจำหน่ายโดยบริษัท Sentynl Therapeutics