คณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) รับรองยารักษาโรคหัวใจ Camzyos (mavacamten) แล้ว Camzyos เป็นยารับประทานชนิดแคปซูลรักษาผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาผิดปกติ (Hypertrophic Cardiomyopathy: HCM) ซึ่งเป็นสาเหตุการเสียชีวิตอันดับต้น ๆ ของคนที่อายุน้อยกว่า 35 ปี มีตั้งแต่ขนาด 2.5 mg, 5 mg, 10 mg, ไปจนถึง 15 mg ขึ้นอยู่กับความรุนแรงของอาการและผลการตอบสนองของคนไข้ต่อการตรวจหัวใจด้วยเครื่องเสียงสะท้อนความถี่สูง (Echocardiogram)

กลไกการออกฤทธิ์ของยา
          Camzyos ใช้กลไกใหม่ในการรักษา กล่าวคือ มุ่งแก้ปัญหาที่สาเหตุการเกิดโรคมากกว่าจะรักษาที่อาการ Camzyos จะควบคุมการทำงานของโปรตีนไมโอซิน โดยยับยั้งการเกาะกันของโปรตีนแอกทินและไมโอซิน (myosin-actin cross-bridge formation) ที่มากเกินไป ซึ่งจะช่วยลดการหดตัวของกล้ามเนื้อหัวใจ

การทดลองทางคลินิก
          FDA รับรองยาตัวนี้โดยยึดข้อมูลจากการทดลอง EXPLORER-HCM เฟส 3 ซึ่งเป็นการทดลองแบบปกปิดข้อมูลทั้ง 2 ทาง สุ่มผู้เข้าร่วมการทดลอง 251 คน ที่มีอาการภาวะหัวใจล้มเหลว NYHA class II และ NYHA class III และการใช้ยาหลอกแบบควบคุม ในสัปดาห์ที่ 30 พบว่า 37% ของผู้ป่วยที่ใช้ยา Camzyos มีการแลกเปลี่ยนแก๊ส (pVO2) ดีขึ้น คือ ≥1.5 mL/kg/min และความรุนแรงของ NYHA class ดีขึ้นอย่างน้อย 1 กล่าวคือ pVO2 ดีขึ้น ≥3.0 mL/kg/min หรือ NYHA class ไม่แย่ลงกว่าเดิม เทียบกับ 17% ของกลุ่มทดลองที่ใช้ยาหลอกและมีผลว่าอาการดีขึ้น

ผลข้างเคียง
          อย่างไรก็ดี Camzyos อาจก่อให้เกิดอาการหัวใจล้มเหลว (Heart failure) ซึ่งเป็นภาวะที่หัวใจไม่สามารถสูบฉีดเลือดได้เพียงพอต่อความต้องการของร่างกายและอาจถึงแก่ชีวิต การตรวจสอบด้วย Echocardiogram ก่อนเริ่มและขณะรักษาด้วย Camzyos จึงเป็นสิ่งจำเป็น เพื่อที่แพทย์จะได้ทราบว่าหัวใจของคนไข้ตอบสนองต่อยาอย่างไร คนไข้ที่มีอาการติดเชื้อรุนแรงและหัวใจเต้นไม่ปกติมีความเสี่ยงสูงมากว่าอาจได้รับผลข้างเคียงนี้
         จึงจำเป็นมากที่จะต้องแจ้งให้แพทย์ผู้รักษาทราบทันทีที่คนไข้มีอาการ (shortness of breath) เจ็บหน้าอก อ่อนเพลีย ขาบวม ใจสั่น น้ำหนักขึ้นอย่างรวดเร็ว
         นอกจากนี้ เพื่อหลีกเลี่ยงความเสี่ยงต่อภาวะหัวใจล้มเหลว คนไข้ควรบอกให้แพทย์รู้ว่าใช้ยาอะไรอื่นอยู่หรือไม่ ทั้งที่เป็นยาจากใบสั่งของแพทย์หรือยาที่ซื้อรับประทานเองจากร้านขายยา
         และเนื่องด้วยความเสี่ยงนี้เองผู้เกี่ยวข้องทุกฝ่าย ไม่ว่าจะเป็นโรงพยาบาล แพทย์ และเภสัชกร ต้องสมัคร Camzyos REMS Program จึงจะสามารถใช้ยาตัวนี้กับคนไข้ได้    
    
ข้อมูล:    
https://bit.ly/3KQkFAU
https://www.drugs.com/camzyos.html
https://pace-cme.org/2022/05/02/fda-approves-cardiac-myosin-inhibitor-for-treatment-of-obstructive-hcm/