ผู้ป่วยมะเร็งที่เป็นเด็กมีความหวังน้อยที่จะมีโอกาสรักษาโดยเสี่ยงต่อผลข้างเคียงต่ำ เมื่อ FDA อนุมัติ Pedmark ยาช่วยลดความเสี่ยงอาการพิษต่อหู (อาการจากผลข้างเคียงของยาที่ทำให้เกิดความเสียหายต่อหูชั้นในหรือเส้นประสาทการได้ยิน ส่งผลให้สูญเสียการได้ยิน สูญเสียการทรงตัว และบางครั้งหูหนวก) อันเนื่องมาจากการใช้ยาเคมีบำบัด (Cisplatin) ในผู้ป่วยเด็กอายุหนึ่งเดือนขึ้นไปที่ป็นมะเร็งชนิด localized, non-metastatic solid tumor แสงที่ปลายอุโมงค์จึงสว่างมากขึ้น
ข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาจากการวิจัยทางคลินิกเฟส 3 แบบ open-label, randomized trials 2 ตัว (SIOPEL 6 and COG ACCL0431) ได้มาจากการเปรียบเทียบผลการใช้ยา Pedmark plus cisplatin-based กับ Cisplatin-based เพียงอย่างเดียว ในคนไข้เด็กที่กำลังรับการรักษามะเร็งด้วยยาเคมีบำบัดกลุ่มซิสพลาติน (Cisplatin-based chemotherapy) ซึ่งได้ผลว่าการสูญเสียการได้ยินลดลงอย่างต่อเนื่องและอย่างเห็นได้ชัดใน Pedmark plus cisplatin กล่าวคือ สูญเสียการได้ยิน 21.4% ในกลุ่มที่ใช้ Pedmark plus cisplatin เทียบกับ 73.3% ในกลุ่มที่ใช้ Cisplatin อย่างเดียวในการทดลอง COG ACCLO431 และ 32.7% ในกลุ่มที่ใช้ Pedmark plus cisplatin เทียบกับ 63% ในกลุ่มที่ใช้ Cisplatin อย่างเดียวในการทดลอง SIOPEL6
การทดลอง SIOPEL 6 มีผู้ร่วมการทดลอง 114 คน เป็นคนไข้ที่เป็นเนื้องอกในช่องท้องของเด็ก (hepatoblastoma) ที่อยู่ขณะรับการพยาบาลในห้องผ่าตัดด้วย cisplatin-based chemotherapy ส่วน COG ACCL0431 มีคนไข้ 125 คน ที่มีก้อนมะเร็งและอยู่ในขณะรักษาด้วยยาเคมีบำบัด
การรักษาโรคมะเร็งชนิด localized, solid tumor ในผู้ป่วยเด็กด้วยเคมีบำบัด (chemotherapy) มีความก้าวหน้ามากขึ้น ทำให้เด็กไม่ต่ำกว่า 85% มีโอกาสรอดชีวิตไปได้อีก 5 ปี แต่การใช้ยาเคมีบำบัดกลุ่มแพลทตินัม (Platinum-based chemotherapy) อาจเป็นพิษต่อหู และยาเคมีบำบัดสูตร Cisplatin มักจะทำให้คนไข้สูญเสียการได้ยินไปแบบถาวร เด็กราว 60% สูญเสียการได้ยินเพราะการรักษามะเร็งด้วย Cisplatin และจำนวนเด็กที่ได้รับผลกระทบนี้อาจมีมากถึง 90% จนถึงปัจจุบันวิธีแก้ปัญหานี้ คือ การใช้คอเคลียเทียม (cochlear implant) และเครื่องช่วยฟัง แต่ก็ไม่ได้ทำให้การได้ยินกลับมาปกติเหมือนเดิม
ผู้ร่วมการทดลองแสดงผลข้างเคียงจากการรักษาด้วยอาการสูญเสียการได้ยินลดลงตามเกณฑ์ของ American Speech-Language-Hearing Association (ASHA) ซึ่งวัด 4 สัปดาห์ หลังจากการรักษาด้วย Cisplatin ครั้งสุดท้าย
ส่วนอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยจากการใช้ Pedmark plus cisplatin ในการทดลอง SIOPEL6 คือ อาเจียน ติดเชื้อ เวียนศีรษะ ฮีโมโกลบินลด และโซเดียมในเลือดสูง (Hypernatremia) ส่วนผลข้างเคียงที่พบมากสุดในการทดลอง COG ACCL0431 นั้น นอกเหนือจากอาการข้างต้นแล้ว ยังพบว่ามีอาการโพแทสเซียมในเลือดต่ำกว่าปกติ (Hypokalemia) ด้วย
นอกจากนี้ ยังมีข้อห้ามใช้ Pedmark กับผู้ป่วยที่มีประวัติภูมิไวเกิน (Hypersensitivity) ต่อ sodium thiosulfate ในการวิจัยทางคลินิกพบอาการภูมิไวเกินดังกล่าวในผู้ป่วย 8-13% นำมาซึ่งอาการ Hypernatremia ในผู้ป่วยเด็ก 12-26%
