ผลงานวิจัย 2 ชิ้น ยืนยันว่า Olezarsen สามารถลดระดับไตรกลีเซอไรด์ลงในเลือดอย่างมีนัยสำคัญ และลดความเสี่ยงโรคหัวใจได้
วารสารการแพทย์ The New England Journal of Medicine เผยผลวิจัยล่าสุดเกี่ยวกับยาตัวใหม่ที่เรียกว่า olezarsen ซึ่งได้รับการออกแบบมาเพื่อลดระดับไขมันเลวในเลือด หรือที่เรียกว่า ไตรกลีเซอไรด์ ยานี้ผลิตจากบริษัท Ionis Pharmaceuticals โดยหากผ่านการอนุมัติจาก FDA ของสหรัฐอเมริกา ทางบริษัทหวังว่าจะเป็นประโยชน์สูงสุดกับกลุ่มผู้ที่มีอาการ familial chylomicronemia syndrome (FCS)
งานวิจัยชิ้นแรกได้คัดเลือกผู้เข้าร่วมโครงการ 154 ราย ที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงมาก หรือสูงปานกลางบวกกับมีความเสี่ยงต่อโรคหลอดเลือดหัวใจ กลุ่มหนึ่งได้รับการฉีดยา Olezarsen ขนาด 50 มก. และกลุ่มที่ 2ได้รับขนาด 80 มก. ส่วนอีกกลุ่มได้รับยาหลอกติดต่อกัน 6 เดือน ผลปรากฏว่า ผู้ที่รับ Olezarsen 50 มก. มีระดับไตรกลีเซอไรด์ลดลง 49.3% และกลุ่มที่ได้รับ Olezarsen 80 มก. ลดลง 53.1% พวกเขายังพบว่าไขมันตัวอื่น ๆ ในเลือดลดลงอย่างมีนัยสำคัญด้วย อันมีส่วนเชื่อมโยงกับความเสี่ยงต่อโรคหลอดเลือดหัวใจ เช่น APOC3, อะโพลีโปโปรตีนบี และคอเลสเตอรอลที่ไม่ใช่ HDL
ส่วนงานวิจัยรอบที่ 2 ศึกษากลุ่มผู้ที่เป็น FCS จำนวน 66 ราย แบ่งออกเป็น 3 กลุ่ม ได้แก่ กลุ่มได้รับยาหลอก กลุ่มที่ได้รับ Olezarsen 50 มก. และกลุ่มที่ได้รับ Olezarsen 80 มก.ทุก 4 สัปดาห์ การศึกษาดำเนินไปเป็นเวลา 53 สัปดาห์ นักวิจัยพบว่า Olezarsen ขนาด 80 มก. ลดระดับไตรกลีเซอไรด์ลงอย่างมีนัยสำคัญ และที่สำคัญ โอกาสของการเกิดภาวะตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันก็ลดลงด้วย แต่ขนาด 50 มก. ไม่ได้ลดลงเลย ทีมวิจัยจึงมั่นใจในศักยภาพของ Olezarsen ว่าจะเป็นมาตรฐานในการดูแลผู้ป่วย FCS และยังมีศักยภาพในการลดความเสี่ยงต่อการเกิดโรคหลอดเลือดหัวใจอีกด้วย แต่ยังคงทำการศึกษาในระยะยาว เพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพอย่างจริงจังต่อไป
ขณะที่ผู้เชี่ยวชาญหลายคน รวมทั้ง นพ. Cheng-Han-Chen แพทย์โรคหัวใจและผู้อำนวยการด้านการแพทย์ที่ได้รับการรับรองจากคณะกรรมการของ Structural Heart Program ที่ MemorialCare Saddleback Medical Center ในเมืองลากูนาฮิลส์ รัฐแคลิฟอร์เนียของสหรัฐอเมริกา กล่าวว่า Olezarsen ดูเหมือนจะมีประสิทธิภาพในการลดระดับไตรกลีเซอไรด์ในผู้ป่วยที่มีระดับไตรกลีเซอไรด์สูงมากในปัจจุบัน จึงถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในการรักษาผู้ป่วยกลุ่มนี้
ทั้งนี้ ไตรกลีเซอไรด์ที่มากับอาหารที่มีไขมันสูงจะเข้าสู่กระแสเลือดและกล้ามเนื้อเพื่อใช้เป็นพลังงาน หรืออาจเกิดการสะสมไว้ในตับหากมีระดับไตรกลีเซอไรด์สูงเกินไป ซึ่งเรียกว่าภาวะไขมันในเลือดสูง และอาจนำไปสู่ภาวะตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน และเสียชีวิตในที่สุด โดยกลุ่มที่เป็น FCS ซึ่งพบได้ยาก มักมีระดับไตรกลีเซอไรด์สูงผิดปกติ