เด็กที่ป่วยด้วยโรคเนื้องอกสมองชนิด Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) มีค่ามัธยฐานในการรอดชีวิตต่ำกว่า 1 ปี เพราะการพยากรณ์โรคและการรักษาทำได้ยาก เนื่องด้วยตำแหน่งเนื้องอกที่อยู่ใกล้ก้านสมอง การแทรกซึมและการลุกลามที่รุนแรงของเนื้องอก ผู้วิจัยจึงต้องการศึกษาการใช้ DNX-2401 ซึ่งเป็นไวรัสที่ชอบติดเชื้อและฆ่าเซลล์มะเร็ง (Oncolytic Virus) ในการบำบัดผู้ป่วย DIPG โดยกำหนดวัตถุประสงค์แรกว่า เพื่อประเมินความปลอดภัยและผลอันไม่พึงประสงค์ของ DNX-2401 ประการที่ 2 คือ การดูว่ามีคนไข้กี่เปอร์เซ็นต์ที่รอดชีวิตหลังจากที่ได้รับ DNX-2401 และการตอบสนองของภูมิต้านมะเร็งของผู้ป่วย
          ตั้งแต่เดือนธันวาคม 2017-มกราคม 2020 คณะวิจัยศึกษากลุ่มเล็กกับผู้ป่วย 12 คน อายุตั้งแต่ 3-18 ปี ที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าป่วยด้วย DIPG โดยใช้วิธีให้ไวรัส DNX-2401 แบบ single-center, dose-escalation กล่าวคือ คนไข้รับไวรัสผ่านสายสวนที่ติดไว้ที่ cerebellar peduncle ตามด้วยการฉายรังสี (11 คน เนื่องด้วยผู้ปกครองของผู้ป่วย 1 คน ไม่ต้องการให้ลูกรับการฉายรังสีหรือการบำบัดอื่นใดอีกต่อไป) โดยกำหนดให้คนไข้ 4 คน ได้รับโด๊สอนุภาคของไวรัส DNX-2401 ขนาด 1×1010  8  คน ได้รับขนาด 5×1010
 
ผลการศึกษา
          มัธยฐานโดยรวมของการรอดชีวิตอยู่ที่ 17.8 เดือน โดยที่อัตราการมีชีวิตต่อไปถึง 18 เดือน อยู่ที่ 50%  ซึ่งหมายถึงจากจำนวนคนไข้ทั้งหมด 12 คน  9 คน มีชีวิตต่อไปเกิน 12 เดือน หลังจากที่ได้รับ DNX-2401  3 คน มีชีวิตนานเกิน 24 เดือน ขณะที่การศึกษาก่อนหน้าที่บำบัดด้วยการฉายรังสีเพียงอย่างเดียวนั้นมัธยฐานการรอดชีวิตอยู่ที่ 8-12 เดือน

ผลข้างเคียง
          ผลไม่พึงประสงค์ที่พบมากที่สุด คือ อาการปวดศีรษะ  ระบบประสาทที่แย่ลง และอาเจียน (พบในผู้ป่วย 9 คน) อ่อนล้า (8 คน) และมีไข้ (6 คน) มีรายงานอาการไม่พึงประสงค์ที่รุนแรง 3 คน  หนึ่งในนั้นมีอาการอ่อนแรงของแขนและขาข้างใดข้างหนึ่งระดับ 3 อันเนื่องมาจากขั้นตอนการตัดชิ้นเนื้อเพื่อตรวจ และทุเลาลงภายใน 12 สัปดาห์ อีกคนระบบประสาทแย่ลงระดับ 3 และอาการหนักขึ้นระหว่างการฉายรังสี คนสุดท้ายต้องเข้าโรงพยาบาลรักษาอาการปวดท้องระดับ 1 หลังจากได้รับไวรัสไป 2 เดือน แต่ก็หายอย่างรวดเร็ว และผลการตรวจสอบเพิ่มเติมก็ไม่ได้บ่งชี้สาเหตุของอาการปวดท้องแต่อย่างใด
          การศึกษานี้จึงได้บทสรุปว่า การใช้ไวรัส DNX-2401 ก่อนฉายรังสีทำให้กิจกรรมของ T-cell เปลี่ยนไป และลดขนาดของก้อนเนื้องอกหรือไม่ทำให้ก้อนเนื้องอกโตขึ้นในบางราย จึงน่าจะเป็นแนวทางที่ดีสำหรับเด็กที่ป่วยด้วยมะเร็งสมอง DIPG จึงควรได้รับการศึกษาในสเกลที่ใหญ่ขึ้น อย่างไรก็ดี ผลข้างเคียงยังมีให้เห็น

ข้อมูล : https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2202028?query=featured_home