การอนุมัติขององค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) นั้นอ้างอิงจากผลลัพธ์หลักการทดลองประสิทธิภาพยาระยะเวลา 9 เดือน ของ HELIOS-A Phase 3 คือ การทดสอบประสิทธิภาพยาทั่วโลกแบบเปิดที่ผู้วิจัยและผู้ร่วมการทดลองรู้ว่าจะได้รับการรักษาแบบไหน และสุ่มผู้ป่วยโรค hATTR amyloidosis ที่มีอาการความผิดปกติของเส้นประสาทส่วนปลาย (polyneuropathy) 164 คน จาก 57 แหล่ง ใน 22 ประเทศ ที่แสดงผลว่า Amvuttra ทำให้สัญญาณและอาการของปลายประสามเสื่อมดีขึ้น และเกิน 50% ของคนไข้บอกรู้สึกว่าอาการปลายประสาทเสื่อมชะงักลง
          นอกจากนี้  ในระยะเวลาการรักษา 9 เดือน ไม่ปรากฏรายงานการเสียชีวิตหรือผู้ป่วยรายใดต้องหยุดใช้ยา ผลลัพธ์ไม่พึงประสงค์ของการใช้ Amvuttra รักษาผู้ป่วยที่มี คือ อาการปวดข้อ (11%) อาการหายใจลำบาก (7%) และระดับวิตามินเอลดลง (7%) อาการตอบสนองตรงจุดฉีดยา (4%) แต่เป็นชั่วคราวและไม่รุนแรง และสัญญาณไฟฟ้าหัวใจถูกขัดขวาง (AV block) 1.6%
                                                                       
hATTR amyloidosis คืออะไร
          อะเมอลอยโดซิสชนิดกรรมพันธุ์ (hATTR amyloidosis)  เป็นโรคหายากที่เป็นพันธุกรรม ลุกลามเร็ว และรุนแรงถึงชีวิต ในสหรัฐฯ พบมากในคนผิวดำ โรคนี้เกิดจากตับสร้างโปรตีน transthyretin (TTR) ออกมาผิดทำให้ยีนของโปรตีนกลายพันธุ์ เกิดการสะสมของโปรตีนผิดปกติที่เรียกว่า fibrils  ส่งผลต่อประสาทหรือหัวใจ หรือทั้งคู่ รวมถึงส่งผลถึงการทำงานของไต หาก fibrils ไปจับตัวที่ห้องล่างซ้ายของหัวใจก็จะทำให้กล้ามเนื้อหัวใจยึดและอ่อนแอ ส่งผลให้การสูบฉีดเลือดเข้าสู่ร่างกายทำได้ยากขึ้น และอาจถึงขั้นหัวใจวาย

กลไกการทำงาน
          Amvuttra ทำงานโดยใช้กลไก RNA interference (RNAi) กระบวนการยับยั้งการแสดงออกของยีน โดยการแทรกแซงอาร์เอ็นเอ หรือกรดไรโบนิวคลีอิก (Ribonucleic acid – RNA) ด้วยอาร์เอ็นเอสายคู่ (double-stranded RNA) ที่มีความจำเพาะเจาะจง ส่งผลให้เกิดการยับยั้งการผลิตโปรตีนเป้าหมาย คือ การแทรกแซง messenger RNA (mRNA) บนยีนเป้าหมายด้วยอาร์เอ็นเอสายคู่ ซึ่งออกแบบให้มีความจำเพาะเจาะจงต่อสาย mRNA เป้าหมาย (target mRNA) แล้วส่งผลให้สาย mRNA เหล่านั้นถูกทำลายและหยุดการสร้างโปรตีนในที่สุด

ข้อควรระวัง
          เนื่องจาก Amvuttra อาจทำให้ระดับวิตามินเอในร่างกายลดลง ส่งผลถึงการมองเห็นในที่มืด นอกจากนี้ วิตามินเอยังช่วยเสริมสร้างเยื่อบุต่าง ๆ ภายในลูกตา ถ้าร่างกายขาดสารตัวนี้จะเกิดอาการในขั้นแรกที่เรียกว่า ตาบอดกลางคืน (Night blindness) มองไม่เห็นในเวลากลางคืนหรือในที่มืด หรือกว่าจะมองเห็นก็ใช้เวลานานผิดปกติ เมื่อขาดวิตามินเอมากขึ้น นานขึ้น ขั้นต่อไปตาจะแห้ง คนปกติตาจะมีประกายสะท้อนแสง ถ้าตาแห้งจะไม่มีประกายตา จึงควรได้รับวิตามินเอเสริม

ข้อมูล:
https://bit.ly/3QiZVWJ
https://www.nhs.uk/conditions/amyloidosis/
https://www.hopkinsmedicine.org/health/conditions-and-diseases/amyloidosis
https://www.doctor.or.th/clinic/detail/7327