ปี 2023 เป็นปีที่มียารุ่นใหม่และนวัตกรรมทางการแพทย์มากมายเผยออกสู่สังคมโลก โดยเฉพาะยารักษาโรคอัลไซเมอร์ ยาลดน้ำหนัก และเป็นครั้งแรกที่มีการรักษาด้วยเทคโนโลยีดัดแปลงพันธุกรรมอย่าง CRISPR-Cas9 อันเป็นกลไกแก้ไขจีโนม เพื่อรักษาโรคร้ายแรงที่แฝงเร้นมาในยีนของมนุษย์ และปี 2024 นี้จะเป็นปีที่น่าตื่นเต้นไม่แพ้กัน เพราะจะมีการนำยาและวิธีบำบัดรักษาแนวใหม่ ๆ ออกมาสร้างสีสันให้กับโลกทางการแพทย์ เพื่อให้คุณภาพชีวิตของคนในยุคปัจจุบันดียิ่งขึ้น
ยารักษาโรคอัลไซเมอร์รุ่นใหม่
บริษัท Eli Lilly ของสหรัฐอเมริกา เตรียมนำยารักษาโรคอัลไซเมอร์ตัวใหม่ออกมาสู่ตลาด โดยใช้ชื่อว่า Donanemab และคาดว่าจะได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ภายในปีนี้ (2024) หลังการทดลองในเฟส 3 เสร็จสิ้น
Donanemab พุ่งเป้าไปที่สารโปรตีน amyloid β (Aβ) ในสมองของผู้ป่วยอัลไซเมอร์ เช่นเดียวกับยา Lecanemab (Leqembi) ของบริษัท Biogen ที่ยอดขายพุ่งขึ้นกว่า 56% เมื่อต้นปีนี้ หลังจากเพิ่งเปิดตัวไปเมื่อกลางปีที่แล้ว ผลการทดลองในเฟส 3 ยืนยันว่า ผู้ป่วยอัลไซเมอร์ที่รับยา Donanemab มีกระบวนการทางความคิดความเข้าใจของสมองเสื่อมช้าลง (cognitive decline) 35% ขณะที่ผู้ที่ได้รับยาหลอก มี cognitive decline สูง 40% เมื่อพิจารณาถึงความสามารถในการทำกิจวัตรประจำวัน เช่น ขับรถหรือสนทนา เป็นต้น ตัวเลขนี้แสดงให้เห็นว่า efficacy ของ Donanemab สูงกว่ายารักษาโรคประเภทนี้เล็กน้อย และผู้เชี่ยวชาญชี้ว่า ถ้าผู้ป่วยอัลไซเมอร์เริ่มรับยานี้เร็วพอหรือในระยะเริ่มต้นของอาการอัลไซเมอร์ ยา Donanemab อาจจะสามารถระงับผลกระทบที่เลวร้ายที่สุดของการสูญเสียความทรงจำ และชะลอความเสื่อมถอยของกระบวนการทางความคิดความเข้าใจของสมองได้
นวัตกรรมในรูปแบบยีนบำบัดสำหรับโรค SCD
เมื่อเดือนธันวาคม ปีที่แล้ว FDA ได้อนุมัติวิธีการรักษาด้วยยีนบำบัด (Gene Therapy) ของ 2 บริษัทอเมริกัน โดยบริษัทแรก คือ Vertex Pharmaceuticals ที่ประสบความสำเร็จในการนำเสนอวิธีการรักษาที่พวกเขาเรียกว่า Casgevy กับผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (Sickle-cell Disease หรือ SCD) เป็นครั้งแรก และยังส่งผลดีต่อการรักษาผู้ป่วย Beta-Thalassemia ซึ่งเป็นกลุ่มโรคเลือดจากพันธุกรรม ส่วนอีกบริษัท คือ Bluebird Bio Inc. นำเสนอ Lyfgenia ที่ใช้ได้ผลน่าพอใจกับผู้ป่วย SCD เช่นกัน แต่ทั้ง 2 ผลิตภัณฑ์ ยังคงต้องอยู่ในการศึกษาผลข้างเคียงและผลระยะยาวที่ต้องมีการควบคุมการใช้ และการใช้ยาอื่นมาประกอบเพื่อลดผลเสียที่จะเกิดขึ้นตามมา ภายใต้การติดตามอย่างใกล้ชิดของ FDA
ทั้ง Casgevy และ Lyfgenia อาศัยเทคโนโลยี CRISPR-Cas9 ซึ่งเป็นวิธีการเปลี่ยนแปลงบางส่วนของ DNA ที่เป็นระบบที่ถูกค้นพบในแบคทีเรียเพื่อป้องกันการโจมตีจากไวรัส โดยแบคทีเรียจะกักบางส่วนของ DNA ของไวรัสศัตรู เพื่อให้สามารถตัดสาย DNA ไม่ให้ยีนนั้นทำงานต่อไปได้ ก่อนจะแทรก DNA ใหม่ลงไปแทน หรือสลับนิวคลีโอไทด์แต่ละตัวในลำดับ DNA ทั้งนี้ CRISPR ทำหน้าที่ชี้นำรหัสพันธุกรรมตัวใดแปลกปลอม ขณะที่สารโปรตีน Cas ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่ทำหน้าที่เหมือนกรรไกรตัดบางส่วนของ DNA ออก ขณะที่ไวรัสไม่อาจซ่อมแซมตัวเองได้อีก แต่ CRISPR-Cas9 เป็นระบบซ่อมแซมร่างกายที่ใช้แม่แบบของยีนที่เรากำหนดเองได้ใส่ลงไปในจีโนม นอกจากนำมาใช้ในกระบวนยีนบำบัดแล้ว ยังนำไปใช้สำหรับวินิจฉัยโรค และรูปแบบอื่น ๆ ทางการแพทย์ รวมไปถึงการตัดต่อยีนในด้านเกษตรกรรมด้วย
KarXT ยารักษาโรคจิตเภทชนิดใหม่
และภายในเดือนกันยายน ปีนี้ ผู้เชี่ยวชาญคาดการณ์ว่า FDA จะอนุมัติยารักษาโรคจิตเภท (schizophrenia) ชนิดใหม่จาก Karuna Therapeutics บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ชื่อดังจากเมืองบอสตัน ยาชนิดนี้ชื่อว่า KarXT ซึ่งมีส่วนผสมของ xanomeline-trospium โดยกระตุ้นสารสื่อประสาทอย่าง acetylcholine muscarinic receptors ทั่วร่างกาย รวมถึงสมองด้วย แตกต่างจากยาบำบัดโรคจิตเภทที่ใช้กันอยู่ในปัจจุบัน ซึ่งเน้นเฉพาะสาร Dopamine
จากผลวิจัยผู้ป่วยโรคจิตเภท 252 คน อายุ 18 - 65 ปี ทุกคนได้รับประทานยา KarXT วันละ 2 ครั้ง ตลอด 5 สัปดาห์ โดยจากการเก็บข้อมูลและประเมินตามระบบตรวจคัดกรอง การวัด Baseline ของ PANSS ซึ่งเป็นเครื่องมือวิจัยที่ใช้กันทั่วไปในการศึกษาเกี่ยวกับโรคจิตเภท พบว่า ลดอาการสุดโต่งของโรคจิตเภทได้มากขึ้นเรื่อย ๆ ตามระยะเวลาที่ใช้ยา และผลการวิจัยก่อนหน้านี้ยังชี้ให้เห็นว่า KarXT อาจช่วยให้ cognitive symptoms พัฒนาไปในทางที่ดีขึ้นด้วย
