ยาจากห้องแล็บยืดเวลาเกิดเบาหวานชนิดที่1ในผู้เสี่ยงได้

HealthDay News

การรักษาด้วยยาที่อยู่ระหว่างทดลองเพียง 2 สัปดาห์ สามารถยืดเวลาการเกิดโรคเบาหวาน ชนิดที่ 1 ได้หลายปี นักวิจัยรายงาน
    ยา teplizumab ได้รับการทบทวนโดยองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (U.S. Food and Drug Administration: FDA) จากหลักฐานที่แสดงถึงประสิทธิผลของยาในตอนแรก
    ถ้าได้รับไฟเขียวจาก FDA ยานี้จะกลายเป็นยาชนิดแรกที่ได้รับความเห็นชอบให้ใช้เพื่อยืดเวลาการเกิดโรคเบาหวาน ชนิดที่ 1 ในผู้ที่มีความเสี่ยงสูง
    การศึกษาระยะแรก คณะผู้วิจัยได้พบว่า การฉีดยา teplizumab ช่วยชะลอการเกิดโรคได้เป็นเวลา 2 ปี เมื่อเทียบกับยาหลอก
    โดยการติดตามผลล่าสุด นักวิจัยพบว่าผู้ป่วยจำนวนครึ่งหนึ่งที่ได้รับยา teplizumab ยังคงปลอดจากโรคเบาหวานใน 5 ปีต่อมา เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอกที่มีเพียงร้อยละ 22
    ในตอนเริ่มต้น ผู้ป่วยที่เข้าร่วมการศึกษาซึ่งส่วนใหญ่อายุต่ำกว่า 18 ปี และใกล้จะเป็นโรคเบาหวาน ชนิดที่ 1 แล้ว  ผู้ป่วยเหล่านี้มีญาติเป็นโรคเบาหวานและมี “auto-antibodies” ในเลือด ซึ่งเป็นสัญญาณที่แสดงว่าระบบภูมิคุ้มกันกำลังเริ่มโจมตีเซลล์ของร่างกายเอง
    โรคเบาหวาน ชนิดที่ 1 เกิดขึ้นเมื่อระบบภูมิคุ้มกันจัดการกับเซลล์ในตับอ่อนซึ่งผลิตฮอร์โมนอินซูลินโดยเข้าใจผิด อินซูลินจะทำหน้าที่สำคัญในการนำน้ำตาลจากกระแสเลือดเข้าสู่เซลล์ร่างกายเพื่อให้เป็นพลังงาน
    เพื่อให้รอดชีวิต ผู้ป่วยโรคเบาหวาน ชนิดที่ 1 จำเป็นต้องได้รับอินซูลินสังเคราะห์ด้วยการฉีดเป็นประจำทุกวัน หรือใช้เครื่องปั๊มอินซูลินที่ติดไว้กับตัว
    สำหรับยา teplizumab เป็นแอนติบอดีที่สังเคราะห์จากห้องปฏิบัติการ ซึ่งเล็งเป้าหมายไปที่เซลล์ภูมิคุ้มกันเฉพาะ โดยจะรบกวนความสามารถของเซลล์เหล่านี้ในการทำลายเซลล์ที่ผลิตอินซูลิน
    ยังไม่มีความชัดเจนว่ายาจะป้องกันโรคเบาหวาน ชนิดที่ 1 ได้เต็มที่ในผู้ป่วยบางราย แต่สามารถป้องกันโรคได้ล่วงหน้า ซึ่งเป็นเรื่องที่สำคัญมาก Sanjoy Dutta รองประธานงานวิจัยแห่ง Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) ซึ่งเป็นองค์การไม่แสวงหากำไรที่ให้ทุนสนับสนุนการวิจัยโรคเบาหวาน ชนิดที่ 1 กล่าว
    โรคนี้มักจะเกิดในวัยเด็กและหลังจากผ่านไปหลายปี ผู้ป่วยจะเกิดโรคแทรกซ้อนต่าง ๆ เช่น โรคหัวใจ โรคไต และโรคตา รวมทั้งความเสียหายของเส้นประสาทอย่างรุนแรง  การชะลอโรคเบาหวานออกไป โดยเฉพาะอย่างยิ่งในเด็ก “เหมือนกับเงินในธนาคาร” Dutta กล่าว
    ยิ่งผู้ป่วยมีชีวิตที่ยาวนานขึ้นด้วย beta cell (เซลล์ที่ผลิตอินซูลิน) ที่ทำงานได้เอง จะเป็นผลดียิ่งขึ้น Dutta อธิบาย  ผู้ป่วยจะควบคุมน้ำตาลในเลือดในระยะยาวได้ดีขึ้น และจะสามารถลดความเสี่ยงต่ออาการแทรกซ้อนต่าง ๆ ได้ตลอดเวลานั้น
    การทดลองยา teplizumab ได้รับการสนับสนุนโดย Type 1 Diabetes TrialNet Study Group ซึ่งเป็นเครือข่ายที่ได้รับทุนจาก U.S. National Institutes of Health และ JDRF
    ยานี้ได้รับการพัฒนาโดยบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Provention และ FDA อาจจะให้ความเห็นชอบในช่วงฤดูร้อนนี้ Dr. Kevan Herold ศาสตราจารย์แห่ง Yale University ซึ่งเป็นผู้นำการศึกษา กล่าว
    การค้นพบล่าสุด ซึ่งเผยแพร่ทางออนไลน์ในวารสาร Science Translational Medicine มาจากการศึกษากับผู้ป่วย 76 คน ซึ่งได้รับการสุ่มให้ได้รับยา teplizumab หรือยาหลอกเป็นเวลา 2 สัปดาห์
    ในบรรดาผู้ป่วยที่ได้รับยา teplizumab ค่ามัธยฐานของระยะเวลาจนถึงตอนที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคเบาหวาน คือ 5 ปี (หมายความว่า ผู้ป่วยจำนวนครึ่งหนึ่งยังปลอดจากโรคเบาหวาน ณ ตอนนั้น)  ส่วนกลุ่มยาหลอก มีระยะเวลามากกว่า 2 ปี หรือแตกต่างกันเกือบ 3 ปี
นอกจากนั้น beta cell ของผู้ป่วยที่ได้รับยา teplizumab ยังทำงานได้ดีขึ้นด้วย
    Stephan Kissler นักวิจัยที่ Joslin Diabetes Center ในกรุงบอสตัน ซึ่งไม่ได้มีส่วนร่วมในการทดลองครั้งนี้ กล่าวว่า ผลลัพธ์ดังกล่าวไม่เพียงแสดงให้เห็นว่ายาสามารถชะลอโรคเบาหวานได้ แต่ยังสามารถช่วยให้ตับอ่อนทำหน้าที่ได้ดีขึ้นก่อนที่จะได้รับการวินิจฉัยโรค  นี่เป็นสัญญาณที่เชื่อมั่นได้ว่า ยาสามารถยับยั้งการพัฒนาของโรคได้ อย่างน้อยที่สุดในระยะเวลาหนึ่งที่มีนัยสำคัญ
    แต่ยังคงมีคำถามสำคัญให้ต้องตอบ Dutta กล่าวว่า การศึกษาทดลองนี้ ส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับเด็ก ซึ่งใช้ขนาดยา teplizumab อย่างระมัดระวัง  ดังนั้น ในตอนนี้นักวิจัยกำลังสงสัยว่า ขนาดยาที่มากขึ้น perhaps giving a "booster," เหมือนกับการให้วัคซีน จะมีประสิทธิผลมากขึ้นหรือไม่
    Kissler บอกว่า การศึกษาในปัจจุบัน “มาไกลมาก” เพราะผู้เข้าร่วมการศึกษาหลายคนยังไม่เป็นโรคเบาหวาน
    “ยังไม่แน่นอนว่ายา teplizumab จะมากพอสำหรับป้องกันโรคเบาหวานได้สมบูรณ์แบบสำหรับผู้ป่วยบางคน” เขากล่าวและว่า “แต่ผลลัพธ์ที่น่าสนใจดังกล่าวทำให้เรามีความหวังว่า การป้องกันที่เบ็ดเสร็จจะสำเร็จได้สักวันหนึ่ง”
    Kissler บอกว่า การป้องกันนั้นอาจทำได้โดยผ่านการใช้ยา teplizumab หรือการบำบัดระบบภูมิคุ้มกันบำบัดด้วยวิธีอื่น ๆ  เขากล่าวว่า คณะผู้วิจัยกำลังพัฒนายาเพื่อปกป้อง beta cell จากการโจมตีของภูมิคุ้มกัน เป็นไปได้ที่การบำบัดรักษาดังกล่าวจะสามารถเสริมสร้างผลในการป้องกันของยา teplizumab ได้
    ถ้ายา teplizumab ได้รับความเห็นชอบ จะช่วยเพิ่มความสำคัญในการค้นหาผู้ป่วยที่มี auto-antibodies โรคเบาหวาน ชนิดที่ 1 การทดสอบเพื่อคัดกรองมีอยู่แล้ว แต่ยังไม่ได้ทำกันกว้างขวาง